डॉ. स्टीफन ब्रैनन, करुणा थेरेप्यूटिक्स के मुख्य चिकित्सा अधिकारी

अमेरिका में मरीजों के लिए नई मनश्चिकित्सीय दवाएं लाने की जटिल यात्रा के अंदर एक नज़र 

मस्तिष्क मानव शरीर में सबसे जटिल अंगों में से एक है - फिर भी यह वास्तव में कैसे काम करता है यह अभी भी काफी हद तक अज्ञात है। मैं पहले से ही जानता था कि मैं बेहतर ढंग से समझना चाहता था कि मस्तिष्क कैसे काम करता है, और हम कैसे सोचते हैं, महसूस करते हैं और व्यवहार करते हैं, इसमें इसकी भूमिका क्या है। जब मैं एक मनोचिकित्सक बन गया, तो मुझे एहसास हुआ कि एक प्रभावी दवा और उपचार योजना के प्रभाव से मरीज के जीवन की गुणवत्ता में काफी सुधार हो सकता है।

फार्मास्युटिकल उद्योग में प्रवेश करने के बाद से, मैंने सिज़ोफ्रेनिया सहित विभिन्न स्थितियों के लिए नई दवाओं के अनुसंधान और विकास में सक्रिय भूमिका निभाई है। लेकिन मानसिक स्वास्थ्य की स्थिति से जूझ रहे लोगों के लिए एक नई दवा विकसित करने में वास्तव में क्या लगता है?

नई दवाओं को विकसित करने की प्रक्रिया वह है जिसके लिए महत्वपूर्ण समय, संसाधनों और सबसे महत्वपूर्ण रूप से जरूरतमंद लोगों के लिए एक अटूट प्रतिबद्धता की आवश्यकता होती है। एक नई दवा की खोज, विकास और अंततः रोगियों के हाथों तक पहुंचने में औसतन 10 साल लगते हैं।1 यह विकास प्रक्रिया यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) द्वारा देखरेख की जाती है ताकि यह सुनिश्चित किया जा सके कि दवाएँ प्रभावी और सुरक्षित दोनों हैं।

मनोचिकित्सा में, ऐसा उपचार खोजना विशेष रूप से चुनौतीपूर्ण है जो अधिकांश स्थितियों के साथ लक्षणों के समूह के लिए प्रभावी हो। एक कारण यह चुनौतीपूर्ण है कि जाने-माने बायोमार्कर की कमी है, जो किसी बीमारी या स्थिति की उपस्थिति या गंभीरता के मापन योग्य संकेतक हैं। बायोमार्कर, जैसे हृदय गति और रक्तचाप, यह पहचानने में मदद कर सकते हैं कि शरीर के सिस्टम ठीक से काम कर रहे हैं या नहीं, और इसलिए बीमारियों के निदान और उपचार में अविश्वसनीय रूप से सहायक हो सकते हैं। यद्यपि हमारे पास मनोचिकित्सा में अच्छी तरह से स्थापित बायोमाकर्स की कमी है, लेकिन हमने स्थितियों की उपस्थिति और गंभीरता को समझने में हमारी सहायता के लिए अन्य उपकरण विकसित किए हैं। उदाहरण के लिए, चिकित्सक सकारात्मक और नकारात्मक सिंड्रोम स्केल (PANSS) का उपयोग करते हैं, एक चिकित्सा पैमाना जिसमें मानकीकृत प्रश्नों की एक श्रृंखला होती है, लक्षणों की गंभीरता को समझने के लिए सिज़ोफ्रेनिया वाले व्यक्ति का अनुभव हो सकता है।2 इस पैमाने का उपयोग बेंचमार्क के रूप में भी किया जाता है ताकि यह पता लगाया जा सके कि दवाएं किसी के लक्षणों की उपस्थिति को कम करने में सहायक हैं या नहीं। इस तरह के नैदानिक उपकरणों पर निर्भरता केवल एक तरीका है जिसमें मनोरोग चिकित्सा के अन्य क्षेत्रों से बहुत अलग है।

अमेरिका में मनश्चिकित्सीय दवाओं के विकास में यह सुनिश्चित करने के लिए पूरी तरह से परीक्षण शामिल है कि दवाएं रोगियों के लिए उपलब्ध होने से पहले सुरक्षित और प्रभावी हैं, और आमतौर पर पांच-चरणीय प्रक्रिया का पालन करती हैं।3

1. दवा की खोज: ड्रग डिस्कवरी वह प्रक्रिया है जिसके माध्यम से संभावित नए उपचारों की पहचान की जाती है। यहां, आगे के विकास के लिए हजारों यौगिकों का मूल्यांकन किया गया है - हालांकि, केवल कुछ ही वादा प्रदर्शित करेंगे।

2. प्रीक्लिनिकल रिसर्च: एक बार एक यौगिक की पहचान हो जाने के बाद, यह 'पूर्व-नैदानिक अनुसंधान' में प्रवेश करेगा जहां जानवरों में इसका और परीक्षण किया जाएगा। यह पुष्टि करने के लिए है कि यह मनुष्यों में अध्ययन करने से पहले बुनियादी सुरक्षा आवश्यकताओं को पूरा करता है। यह अनुमान लगाया गया है कि प्रीक्लिनिकल रिसर्च में अध्ययन किए गए 10% से थोड़ा कम यौगिक क्लिनिकल अध्ययन के लिए आगे बढ़ेंगे।4

मनोचिकित्सा में प्रीक्लिनिकल रिसर्च विशेष रूप से चुनौतीपूर्ण है, क्योंकि जानवरों में परीक्षण हमेशा मनुष्यों में प्रभावशीलता के विश्वसनीय संकेतक नहीं देते हैं। 

3. नैदानिक अनुसंधान: नैदानिक अनुसंधान में मानव स्वयंसेवकों का अध्ययन शामिल है। नैदानिक अनुसंधान के विभिन्न चरण हैं जो एक दवा के सुरक्षित और प्रभावी होने को सुनिश्चित करने के लिए आकार और उद्देश्य में भिन्न होते हैं।

चरण 1 अध्ययन अनुसंधान का पहला चरण है। ये अध्ययन संभावित दवा की सुरक्षा और उचित खुराक के बारे में जानकारी मांगते हैं और आम तौर पर 20 से 100 लोगों में आयोजित किए जाते हैं ताकि यह सुनिश्चित किया जा सके कि बड़ी आबादी का अध्ययन करने से पहले दवा सुरक्षित है।

चरण 2 के अध्ययनों में आम तौर पर कई सौ लोग शामिल होते हैं जिनके पास बीमारी या स्थिति पर शोध किया जा रहा है। ये अध्ययन यह निर्धारित करने पर ध्यान केंद्रित करते हैं कि बीमारी या स्थिति के इलाज में दवा कितनी मददगार है, और दवा लेने से लोगों को क्या दुष्प्रभाव हो सकते हैं।

चरण 3 के अध्ययन में बीमारी या स्थिति के साथ रहने वाले 3,000 लोगों तक शोध किया जा सकता है। ये अध्ययन इस बात की पुष्टि करते हैं कि उपचार कितना मददगार है, और इसके क्या दुष्प्रभाव हो सकते हैं, लेकिन आकार में बड़े हैं क्योंकि उनका उद्देश्य रोगियों के लिए दवा के लाभों का एक निश्चित मूल्यांकन प्रदान करना है।

जैसा कि पहले उल्लेख किया गया है, मानसिक स्वास्थ्य के लिए उपचार की प्रभावशीलता प्रश्नावली द्वारा मापी जाती है जो परीक्षण के दौरान दी जाती है। इससे यह निर्धारित करने में मदद मिलती है कि समय के साथ दवा लेने के दौरान लोग बेहतर महसूस करते हैं या नहीं।

4. एफडीए समीक्षा: एक बार जब आवश्यक अनुसंधान पूरा हो जाता है, और यदि यह किसी दवा के अपने इच्छित उपयोग के लिए सुरक्षित और प्रभावी होने का समर्थन करता है, तो कंपनियां समीक्षा के लिए FDA को एक आवेदन प्रस्तुत कर सकती हैं। एफडीए तब तय करता है कि दवा को मंजूरी दी जाए या नहीं।

5. एफडीए पोस्ट-मार्केट सुरक्षा निगरानी: एक बार जब दवा एफडीए द्वारा अनुमोदित हो जाती है और रोगियों के लिए सुलभ हो जाती है, तो एफडीए और दवा का विपणन करने वाली कंपनी दवा की सुरक्षा की निगरानी करना जारी रखेगी ताकि यह सुनिश्चित किया जा सके कि यह निरंतर उपयोग के लिए उपयुक्त है।

जैसा कि प्रक्रिया रेखांकित करती है, नई दवाओं को सफलतापूर्वक विकसित करने के लिए लगातार समर्पण की आवश्यकता होती है। हालांकि मनोरोग स्थितियों के लिए उपचार विकसित करने का मार्ग ऐतिहासिक रूप से चुनौतीपूर्ण रहा है, करुणा में मेरे सहयोगियों और मैं विचलित नहीं हैं। एक चिकित्सक और ड्रग डेवलपर के रूप में मेरा करियर मनोचिकित्सा में नैदानिक अनुसंधान के प्रति मेरे समर्पण को मजबूत करना जारी रखता है, क्योंकि यह उन लोगों के लिए नए और अधिक प्रभावी उपचारों को आगे बढ़ाने के लिए महत्वपूर्ण है।

1. पीएचआरएमए। बायोफार्मास्युटिकल रिसर्च एंड डेवलपमेंट: नई दवाओं के पीछे की प्रक्रिया. पीएचआरएमए, 2015।
http://phrma-docs.phrma.org/sites/default/files/pdf/rd_brochure_022307.pdf.

2. ओप्लर, मार्क जीए, क्रिश्चियन यावोर्स्की, और डेविड जी. डेनियल। "सकारात्मक और नकारात्मक सिंड्रोम स्केल (PANSS) प्रशिक्षण।" क्लिनिकल न्यूरोसाइंस में नवाचार 14 (1 दिसंबर, 2017): 77-81।

3. "द ड्रग डेवलपमेंट प्रोसेस।" यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन। एफडीए, 4 जनवरी, 2018।
https://www.fda.gov/patients/learn-about-drug-and-device-approvals/drug-development-process.

4. लोव, डेरेक। "दवा की विफलता और अनुमोदन दरों पर नवीनतम।" साइंस ट्रांसलेशनल मेडिसिन, 9 मई, 2019।
https://blogs.sciencemag.org/pipeline/archives/2019/05/09/the-latest-on-drug-failure-and-approval-rates.